华睿投资丨 《睿动态》系列
睿智创造价值 服务助推成长
文章来源 | 和元上海
华睿投资企业和元上海是一家国内领先的集生命科学基础研究、基因治疗药物孵化、临床级重组病毒产业化制备三大发展方向于一体的高新技术企业。公司以基因治疗重组病毒研发及生产为核心业务，努力发展成为国内精准医疗细分行业的标杆企业。疫情发生以来，和元上海抓住新冠肺炎带来的行业机会，成为针对性疫苗的重要开发基地，不仅公司发展面临历史性机遇，也将为人民健康作出极大贡献。华睿投资坚定看好和元上海的发展前景，于2015年3月对其实施战略投资，并持续追加数千万投资。
喜报！和元上海作为国内领先的基因治疗病毒载体CDMO企业，参与世界卫生组织（WHO）牵头的、全球首个基于基因治疗用慢病毒的标准品标定项目，并顺利完成任务，为全球基因和细胞治疗的发展贡献自己的核心力量！
对于CAR-T基因治疗而言，确保慢病毒为基础的药物质量和安全性挑战巨大，因为该技术基于病毒对细胞的感染、基因改造，依赖细胞的培养等复杂工艺变化，这意味着完成这些项目可能需要多个不同生产场所完成，生产和工艺的多中心恰恰带来了结果的重现性和可比性方面的挑战。
2017年起，WHO及国家生物标准与控制研究所（The National Institute for Biological Standards and Control，NIBSC）共同启动制定全球首个针对慢病毒的国际标准，并制备标准品，用于对实验的规范和实验间、生产厂商间产品质量的一致性改进。
在此基础上，上述标准品及检定工作的开展能够更好地帮助WHO实现先进疗法（Advanced Therapies, ATMPs）快速推广应用的2030目标。2016年，WHO生物标准品专家委员会（Expert Committee on Biological Standardization, ECBS）正式支持NIBSC开展首个基因治疗产品的国际标准品标定工作。
●本次标定工作基于TaqMan qPCR，SYBRGreen qPCR和digital PCR三种主要检测方法对慢病毒候选标准品进行检定。
●经过WHO的层层考察和筛选，最终参与到此次标准品标定的公司来自全球13个国家/地区的31个实验室，其中8个单位是各国家监管机构实验室，6个单位来自高校或医院，17个单位归属于基因治疗研发企业或病毒载体CDMO企业，标定的目的是对单细胞慢病毒载体的整合拷贝数进行检测。
值得骄傲的是，和元上海有幸作为国内唯一基因治疗病毒载体CDMO企业，受邀参加WHO针对慢病毒标准品的标定工作。不仅从中获取经验、展现中国力量，和元上海也同时为广大基因治疗研发企业带来全球化视角和国际病毒生产标准，真正推动基因疗法上市应用。
作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，和元上海可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体方案、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。以“基因药·中国造”为使命，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。
