华睿投资 丨 《睿分享》系列
睿智创造价值 服务助推成长
文章来源 | 张江科投
2013年2月，和元生物成立
2015年3月，华睿战略投资和元生物
2015年12月，和元生物完成股改
2016年12月，和元生物正式挂牌“新三板”
2017年3月，和元生物与GE医疗集团签署《基因治疗战略合作协议》
2017年12月，和元生物入选“2017上海最具投资潜力50佳创业企业”
……
和元生物技术（上海）股份有限公司（下称“和元生物”）
“如今，基因测序的门槛已经不高了，一个高通量的基因检测设备就可以把突变基因检测出来了，但问题是检测出基因突变后怎么去治疗？这应该是今后中外医学界在精准医疗方面的重点”，和元生物创始人潘讴东说。基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段，在过去十年里取得了巨大发展，并引领着精准医疗成为革命性的诊疗方式，如今精准医疗正以不可阻挡之势席卷全球。潘讴东和他的团队选择以基因治疗为切入点，进入精准医疗这一赛道。
化工工艺专业出身的潘讴东曾在第二军医大学（下称“二军大”）新药中试中心长期从事干扰素（IFN）、白介素（IL）、肿瘤坏死因子（TNF）等基因工程药物研发，一干就是十余年。在二军大期间，他亲眼见证了许多癌症病人如何与病魔作斗争，其中既有家底殷实的企业家，亦有家境贫寒的普通人。有的病人由于用了他们研发的药物得以缓解痛苦拉着他的手表示感谢，潘讴东当时就在心底燃起了做药的决心。
2002年，潘讴东离开二军大开启了人生第一次创业，先是筹钱收购了二军大海军研究所的一款辅助治疗肿瘤的保健药品——沙克一号，在公司马上见效益时，因国家政策的突然调整而被迫关停。在这个过渡期内，潘讴东受聘担任一家大型药企的市场总监，但他那颗做肿瘤药物的心始终在跳动，于是他又于2006年重振旗鼓，开启了人生的第二次创业。
“当时我跑遍了全国上百所高校，想要找到研发肿瘤药物的真正技术在哪里，后来找到了服务医药研发所需的病毒AAV制备这一创业起点。”创业之路远比潘讴东想象得要难，六年间，他带领公司从零开始，营收突破千万，团队人数增至50人，由于规模越来越大，公司也几经搬迁。
和元生物技术团队
前两次创业让潘讴东看出市场的方向是
基因治疗
目前，全球共有500多个以腺相关病毒（AAV）为载体的基因治疗药物处于临床试验中，未来5-10年，大量基因治疗药物有望上市，市场前景巨大；在细胞治疗方面，随着全球细胞治疗药物的快速发展，有近一半的临床项目在中国开展，预计近两年不断有CAR-T项目通过审批进入临床试验，对于重组慢病毒的需求快速增长。
“其实，无论是做CAR-T还是基因药物，很重要的一个环节就是病毒载体。在基础研究领域，人们通常借助病毒载体对特定基因进行操控，通过检测细胞/动物的表型来判定基因的功能。”潘讴东告诉记者，随着精准医疗成为产业热门，这个行业会慢慢起来，在这样的背景下，和元生物所提供的服务显得尤为重要。
和元生物为客户CAR-T临床申报提供病毒载体产业化服务
从二军大开始，潘讴东心里做药的愿望始终没有熄灭，他曾多次对媒体说表示“希望拥有自己的I类基因治疗新药”。对于这一目标，潘讴东表示，目前和元生物在药物研发这方面的业务正在削弱，不过前期的投入已经有了回报——和元生物获得3个拥有国内外自主知识产权的ADC偶联药物，目前已完成临床前成药性研究，预计未来两年内将完成国家I类创新药的注册。
相比之下，孵化新药成了他们目前的重点。2016年，和元上海与GE医疗开展基因治疗全方位战略合作，将投资1.2亿元人民币，建设基于一次性技术、近5000平方米的GMP病毒生产车间，预计于2019年2月投入使用。
和元生物与GE医疗签订战略协议
2013年以来，和元生物主要从事基因治疗的基础研究服务、药物研发和临床级重组病毒产业化制备等三方面的工作，目标是“让基因治疗造福人类”。华睿投资高度认可CMO市场的前景以及和元生物的团队能力和前瞻性视野，自华睿投资对其实施战略投资以来，和元生物便得到华睿投资在技术、产业资源、政策指导等多方面的支持，这得益于华睿投资一直践行“投资+服务”理念，高度重视对投资项目的投后服务工作。
和元生物和GE医疗合作的GMP级病毒生产车间建成后，将能够为广大基因治疗化细胞治疗相关药物研发企业提供高质量的病毒载体CMO服务，这也是和元上海未来发展的重点所在。当被问到“削弱药物研发会不会感到遗憾”时，潘讴东反问道：“生产一款新药的成就感难道不高吗？”他进一步解释，GMP车间建成后，和元可以为重组病毒领域的客户提供从小试研发、GLP中试到GMP产业化生产的一条龙服务，全方位加速基因治疗或细胞治疗药物上市，“以后药物上市后，生产厂家标的都会是和元的名字，这比我自己研发一款新药的成就感更大。”
潘讴东深知，一款新药从研发到上市，没有十年八年的沉淀是拿不下来的，与其花费这么长时间去研发一款新药，倒不如用自己积累了十余年的病毒载体研发经验为基因和细胞治疗药物保驾护航，用和元的发展战略来概括他们现在所做的事就是“打造一个平台，推动一个行业——让基因治疗造福人类”。