华睿投资 丨 《睿动态》系列
睿智创造价值 服务助推成长
文章来源 | 新三板资本梦
导语
华睿投资企业和元生物是一家成立于2013年的高新技术企业，是国内领先的集基础研究、基因治疗药物研发和临床级AAV产业化制备三大发展方向于一体的综合型公司，于2016年11月实现“新三板”挂牌（证券简称及代码：和元上海，839702），同时还获得上海市专精特新企业、上海市中小企业科技创新和质量服务机构、浦东新区先进集体等荣誉称号。
经过四年发展，和元生物已从一个最初仅几十平米的实验室发展成为拥有分子克隆、病毒包装、细胞功能、动物实验、质量控制等集商务、科研、生产为一体的1380平米的研发中心和4200平米基因载体中试生产综合大楼。公司始终秉承“整合你我资源，服务生命科学”的宗旨，致力于发展成为辐射全球的病毒载体研发生产、CRO中心及基因药物CMO基地，同时开发基因载体药物，让基因治疗造福人类！
华睿投资高度重视基因检测和治疗产业，于2015年战略投资和元生物。
和元生物技术(上海)股份有限公司（和元上海，证券代码：839702）以基因治疗病毒载体研发、生产与应用转化为核心业务，主要是提供病毒载体工具设计和制备服务，疾病模型设计、构建和药物筛选服务；以提供基础科研服务和基因治疗研究CRO服务的整体解决方案为基础业务，积极向基因治疗和靶向药物研发与基因治疗药物CMO领域拓展，打造产业链多点布局的基因治疗服务公司。
公司将加强病毒载体技术与应用研发，打造基因治疗药物CRO/CMO平台，拓展下游应用领域的基因治疗和靶向药物研发，实现产业链多点布局。
公司以病毒载体的研发、生产与应用转化为核心业务，掌握数十项病毒载体设计、生产和质控核心工艺技术，拥有6大技术平台、10000多个人类表达基因、500多种肿瘤及正常细胞系和15000多种人类基因cDNA文库，已累积2500多家客户，是国内领先的病毒载体设计构建和制备服务公司。未来公司继续以病毒载体业务为核心，开拓新的基因组编辑（CRISPR/Cas9）技术，布局肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等研究，结合新的基因编辑（CRISPR/Cas9）技术等，以绝对的优势占领未来高速增长的市场。目前技术支持业务具体包括以下三部分：
（1）定制病毒载体构建与包装业务
根据客户需求在慢病毒、腺病毒、腺相关病毒载体中包装目的基因或目的基因的干扰序列，进行基因过表达、RNA干扰等基因操作，在培养的细胞或动物体内应用。
（2）预制病毒载体构建与包装业务
根据客户提供的载体编号，公司通过统一的技术平台进行细胞培养和高纯度抽提成功构建的病毒载体，最后进行病毒的包装，最后提供给客户相应的病毒载体，该来载体是公司已经能够商业化生产的病毒载体质粒。
（3）动物实验
公司开展疾病动物模型服务项目，运用于小试工艺中，并于2017年新增动物自发性肿瘤模型及神经药理学模型的建立。
公司病毒载体业务面向基因治疗药物研发、CAR-T开发及其他细胞治疗等多个领域。一方面在基因治疗药物研发领域，随着基因治疗发展的提速，病毒载体的需求不断增加，据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，非病毒载体的研究尚处于幼儿期。另一方面在CAR-T开发领域，2017年10月和8月FDA分别批准Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市、诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，未来CAR-T领域病毒载体的需求空间也将进一步提升，公司核心业务病毒载体的构建包装未来市场前景十分广阔。
此外，未来CRISPR应用领域广阔，公司加强对基因组编辑（CRISPR/Cas9）技术的研发。基因编辑技术自第一代锌指核酸酶ZFNs，到第二代转录激活子样效应因子核酸酶TALEN，现在已经发展到第三代CRISPR-Cas9（成簇规律间隔短回文重复序列系统技术（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats /CRISPR associated proteins）），近年来CRISPR/Cas9相关的研究急剧增长，CRISPR相关研究文献不断增加，公司以病毒载体业务为核心，并拓展的基因组编辑（CRISPR/Cas9）技术，将为公司带来巨大的成长空间。
向基因治疗药物CRO/CMO和基因药物研发拓展
公司以病毒载体业务为核心，发展基因治疗药物CMO，并向下游拓展基因治疗药物研发，打通产业链上的多个节点。
在核心业务和基础业务的基础上，公司积极向基因治疗药物CMO、基因治疗和靶向药物研发领域拓展，一方面打造基因治疗药物CRO/CMO平台，另一方面加强基因治疗和靶向药物研发。
公司专注于基因治疗行业，致力发展成为国内领先辐射全球的重组病毒CRO服务中心和基因药物生产CMO基地，同时开发基因治疗药物，和GE医疗开展基因治疗全方位战略合作，建设国内首个基于一次性技术的GMP级重组病毒生产车间。基因治疗药物CRO/CMO平台发展空间巨大。
公司通过与院校合作的基因治疗药物研发 ，极大地提高了研发的效率，降低研发成本。公司与中科院上海生命科学院、复旦大学、第二军医大学、北京大学医学院等国内重要生物医学研究机构保持稳固的合作关系，与中国医学科学院、武警总医院等单位达成合作协议共同进行病毒载体应用于疾病模型构建和靶向治疗肿瘤药物的开发。在肿瘤细胞资源供给及肿瘤基因功能研究时，主要进行稳定过表达细胞株的构建，稳定干扰细胞株构建，细胞功能学检测（细胞增殖/迁移/周期/凋亡），荧光素酶检测（包括靶基因验证及启动子活性检测）等。
2016年公司正在开展3个AAV 介导的靶向肿瘤治疗药物、2 个抗体及抗体偶联抗肿瘤药物以及3个CAR-T制备用病毒技术的前期开发。目前公司重点推进 Obio001、Obio002 及 Obio003 三款基因治疗及靶向治疗新药研究项目，此外，公司还将启动针对免疫细胞治疗药物生产中的中间产品肿瘤抗原受体（CAR，cancer antigen recptor）病毒载体的研究开发。
Obio001、Obio002及Obio003基因治疗及靶向治疗新药研究项目中，Obio001项目下在研的药物有AAV-TRAIL肿瘤基因治疗药物，基因治疗药物适用症包括头颈癌、肺癌、肝癌、卵巢癌、白血病、胰腺癌、肿瘤个体化医疗等。AAV-TRAIL的部分应用案例：抑制人淋巴瘤肝转移癌的生长延长荷瘤小鼠寿命、AAV-TRAIL治疗肺癌(原位移植瘤)、AAV-TRAIL口服治疗肝癌。Obio002项目下在研的药物有Zaptuzumab抗体基因治疗药物，Zaptuzumab的部分应用案例：Zaptuzumab用于治疗肝癌、Zaptuzumab与卡铂联用治疗卵巢癌。Obio003项目下在研的药物为ADC偶联药物，是首个抗体偶联药物(ADC)研发项目，特点有：一是全新抗体，拥有多个国际、国内专利；二是合成多个候选ADC，能杀死DR5阳性的多种肿瘤细胞；三是药学、体内外活性、毒性等成药性研究已经完成，成药性优良，适应症有白血病、肝癌、肺癌等。
华睿投资企业和元生物已深度布局病毒载体业务、基因CRO/CMO业务与基因治疗业务，立志成为国内布局较全的生物科技企业。